RNAi
Alnylam
遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性
多發性神經病
PN
vutrisiran
hATTR
siRNA
納米藥物
AATD
Z-AAT
α-1抗胰蛋白酶
ARO-AAT
RNA干擾
Vir
Arrowhead
功能性治愈
VIR-3434
HBV
乙肝
VIR-2218
肽-siRNA偶聯物
ESC
siRNA給藥
血管緊張素原
zilebesiran
高血壓
PeptiDream
肽
原發性高草酸尿癥1型
PH1
lumasiran
Oxlumo
靶向遞送
草酸
高血壓創新療法！Alnylam公布RNAi藥物zilebesiran臨床數據：6月皮下注射一次，強效安全降低血壓!
單劑量zilebesiran可在6個月內持續降低血管緊張素原(AGT)水平和血壓。
罕見病RNAi療法！vutrisiran 18個月新數據：有效治療hATTR淀粉樣變性伴多發性神經病!
vutrisiran每3個月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，減少TTR淀粉樣蛋白的產生，顯著改善神經損害&生活質量!
罕見病RNAi療法！vutrisiran治療hATTR淀粉樣變性伴多發性神經?。猴@著改善神經損害&生活質量!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，減少TTR淀粉樣蛋白的產生。
Acta Pharmaceutica Sinica B：肺內遞送siRNA抗急性肺損傷/急性呼吸窘迫綜合征
小干擾RNA(SiRNAs)已被用于治療一些未得到滿足的醫療需求，包括急性肺損傷/急性呼吸窘迫綜合征(ALI/ARDS)，其中siRNA可以在mRNA水平上調節促炎細胞因子和趨化因子的表達
22億美元！Alnylam與PeptiDream達成戰略合作：開發肽-siRNA偶聯物，向肝外組織定向遞送siRNA療法!
此次合作，將超越肝臟范疇，為多種肝外疾病開啟siRNA治療機會。
首個原發性高草尿酸癥1型(PH1)藥物！RNAi療法Oxlumo治療晚期患者3期成功：顯著↓血漿草酸水平!
在伴有嚴重腎功能損害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo顯著降低血漿草酸水平。
RNAi治療罕見肝??！美國FDA授予Arrowhead第二代皮下RNAi療法ARO-AAT突破性療法認定!
ARO-AAT用于治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）相關的罕見遺傳性肝病。
乙肝功能性治愈！siRNA+中和單抗方案(VIR-2218+VIR-3434)進入2期臨床：快速顯著持久降低HBsAg水平!
臨床數據顯示，2款藥物均能快速、顯著、持久降低乙肝表面抗原(HBsAg)。
罕見病RNAi療法！vutrisiran在美國進入審查：3個月皮下注射一次，治療hATTR淀粉樣變性伴多發性神經病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，減少TTR淀粉樣蛋白的產生。
Adv Drug Deliv Rev：基于納米藥物的核酸基因抑制劑在炎癥性疾病中的給藥策略
近日，薩克雷大學研究者在Adv Drug Deliv Rev雜志上發表了題為"Nanomedicine-based delivery strategies for nucleic acid gene inhibitors in inflammatory diseases"的綜述性文章。由于RNA能夠調節幾乎任何基因的表達，因此RNA療法吸引了大量的研究努力。