全身型重癥肌無力(gMG)首創新藥！FcRn拮抗劑efgartigimod在歐盟進入審查，再鼎醫藥引進中國!
來源：本站原創 2021-08-30 02:06
efgartigimod治療可顯著改善力量&生活質量。2021年1月6日，再鼎醫藥簽署1.75億美元協議引進大中華區。
重癥肌無力（圖片來源：10faq.com）
2021年08月29日訊 /生物谷BIOON/ --再鼎醫藥合作伙伴argenx近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理efgartigimod的營銷授權申請（MAA），該藥是一種FcRn拮抗劑，用于治療全身型重癥肌無力（gMG）。EMA已啟動正式審查程序，預計2022年年中作出審查決定。目前，efgartigimod治療gMG也正在接受美國FDA的審查，《處方藥用戶收費法》（PDUFA）目標日期為2021年12月17日。今年早些時候，argenx還向日本藥品和醫療器械局（PMDA）提交了efgartigimod治療gMG的申請。
重癥肌無力(MG)是一種由致病性IgG介導、嚴重影響生活質量的神經肌肉疾病，疾病癥狀以及當前療法的副作用都可能對患者的生命造成重大損害。MG會對患者的生活和獨立性產生毀滅性的影響，可能會影響吞咽、說話、行走甚至呼吸的能力。此外，每個患者經歷MG的過程都不同，這會使疾病管理變得不可預測。
如果獲批，efgartigimod將成為第一個也是唯一一個獲得監管批準的FcRn拮抗劑，將為gMG患者帶來一種首創的靶向療法。來自關鍵3期ADAPT試驗的結果顯示，efgartigimod治療可顯著改善gMG患者的力量和生活質量。特別是，大多數接受efgartigimod治療的患者，在給藥的頭2周就觀察到有臨床意義的改善。這些結果對MG社區具有重要意義。
efgartigimod治療gMG的監管申請，基于關鍵3期ADAPT試驗的結果。相關數據已于今年6月發表于《柳葉刀-神經病學》（The Lancet Neurology）。文章標題為：Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial。
結果顯示，ADAPT試驗達到了主要終點：在乙酰膽堿受體抗體陽性（AChR Ab+）gMG患者中，根據重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分，與安慰劑組相比，efgartigimod治療組有更高比例的患者為應答者（67.7% vs 29.7%；p<0.0001）。應答者被定義為在MG-ADL評分上連續4周或更長時間至少有2分的改善。此外，efgartigimod治療組有40%的患者實現了最小癥狀表達（定義為MG-ADL評分為0[無癥狀]或1），而安慰劑組實現這一目標的患者比例僅為11.1%。在AChR-Ab+應答者中，84.1%的患者在治療的頭2周內MG-ADL評分有臨床意義的改善。該研究中，efgartigimod的安全性與安慰劑相當。
完成ADAPT試驗后，90%的患者進入ADAPT plus試驗，這是一項持續3年的開放標簽擴展研究，旨在評估efgartigmod的長期安全性和耐受性。在ADAPT和ADAPT plus中，至少有118例患者接受了12個月或更長時間的efgartigmod治療。
efgartigimod作用機制（點擊圖片，查看大圖）
efgartigimod是一款在研的抗體片段，旨在減少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體并阻斷IgG循環。efgartigimod可與FcRn結合，FcRn在全身中都有廣泛表達，在阻止IgG抗體的降解過程中起著核心作用。阻斷FcRn可降低IgG抗體表達水平，可治療已知由致病IgG抗體驅動導致的自身免疫性疾病，包括：重癥肌無力（MG），一種導致肌肉無力的慢性??；尋常性天皰瘡（PV），一種以皮膚嚴重起泡為特征的慢性皮膚疾??；免疫性血小板減少癥（ITP），一種表現為瘀斑和出血的慢性疾??；慢性炎癥性脫髓鞘性多發性神經?。–IDP），一種神經系統受損導致運動障礙的疾病。
2021年1月6日，再鼎醫藥與argenx宣布，雙方已達成獨家授權合作，再鼎醫藥將負責推進efgartigimod在大中華區（包括中國內地、香港、臺灣和澳門地區）的開發和商業化工作。
再鼎醫藥自身免疫及抗感染領域首席醫學官任海睿博士此前表示：中國目前有大約20萬名重癥肌無力患者，現有治療方案非常有限，存在巨大的未滿足臨床需求?；趀fgartigimod的現有數據，這一產品在獲批后將有望改變全身型重癥肌無力及其他嚴重的自身免疫類疾病的治療現狀。
根據協議條款，再鼎醫藥將獲得在大中華區獨家開發和商業化efgartigimod的權利。再鼎醫藥將負責efgartigimod多個適應癥在中國的全球注冊臨床研究開發工作。此外，再鼎醫藥也將在大中華區負責啟動多個新適應癥的2期驗證性研究，以在全球范圍內加速開發efgartigimod的更多自身免疫類適應癥。（生物谷Bioon.com）
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