基因編輯同種異體CD19 CAR-T細胞療法！美國FDA授予CTX110再生醫學先進療法(RMAT)資格!
來源：本站原創 2021-11-24 03:50
CTX110由CRISPR Therapeutics開發，是一種來源于健康供體的基因編輯同種異體CD19 CAR-T細胞療法。
CTX110（圖片來源：crisprtx.com）
2021年11月24日訊 /生物谷BIOON/ --基因編輯龍頭公司CRISPR Therapeutics近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予CTX110再生醫學先進療法（RMAT）資格：這是一款由該公司全資擁有的基因編輯同種異體CAR-T細胞療法，用于治療復發或難治性CD19+B細胞惡性腫瘤。CRISPR Therapeutics利用CRISPR/Cas9基因編輯技術，對來源于健康供體的T細胞進行3次基因編輯，允許其CAR-T細胞“通用（off-the-shelf）”。
再生醫學先進療法（RMAT）是2016年12月美國修改“21世紀治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生醫療條款時，為了加速創新再生療法的開發和審批而制定的一種Fast track（快速通道）制度。RMAT可以是細胞療法、治療性組織工程產品、人類細胞及組織制品，或是其他包含了再生醫學技術制品的聯合療法。
在研藥物要獲得RMAT資格認定，必須要有初步的臨床研究數據證明藥物在治療、延緩、逆轉或治愈嚴重或危及生命的疾病或是在未滿足醫療需求方具有積極的結果。RMAT資格認定包括了快速通道資格（FTD）和突破性藥物資格（BTD）的全部優惠政策，包括與FDA進行早期互動、優先審查、加速審批的可能性。
CRISPR Therapeutics首席執行官Samarth Kulkarni博士表示：“這項RMAT資格認定，基于我們迄今為止提供的令人鼓舞的臨床數據，這是一個重要的里程碑，表明FDA認可了CTX110在血液系統惡性腫瘤治療中的變革性潛力。我們期待著與FDA密切合作，繼續努力將這一重要的新治療方式帶給患者?！?/div>
自體CAR-T與同種異體CAR-T（圖片來源：crisprtx.com，點擊圖片查看大圖）
CTX110是一種來源于健康供體的基因編輯同種異體CAR-T細胞療法，靶向CD19，這是目前CAR-T開發的熱門靶點。CD19是簇分化抗原的一種，是B細胞增殖、分化、活化及抗體產生有關的重要膜抗原。
目前，一項單臂、多中心、開放標簽1期臨床試驗CARBON，正在評估幾種劑量水平的CTX110治療復發或難治性B細胞惡性腫瘤的安全性和有效性。該試驗入組的是先前接受過至少2線治療的復發或難治性B細胞CD19+惡性腫瘤成人患者。
今年10月公布的數據顯示：意向性治療（ITT）人群中，在劑量水平2（DL2：100x10E6）和更高水平的單劑量CTX110治療下，大B細胞淋巴瘤（LBCL）患者中的總緩解率（ORR）達到了58%，完全緩解率（CR）達到了38%。此外，LBCL患者中緩解持久，6個月CR率為21%，最長的緩解在首次輸注后18個月仍然維持。
該試驗中，CTX110的緩解率和持久性，與ITT基礎上批準的自體CD19 CAR-T療法相似。CTX110具有積極的差異化安全特征，無3級或更高級別的細胞因子釋放綜合征（CRS），具有低的感染率及免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）發生率。（生物谷Bioon.com）
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