Cell:新研究揭示治療囊性纖維化的校正劑藥物的作用機制
發生突變的囊性纖維化跨膜傳導調節蛋白(CFTR)導致了一種損害肺部的稱為囊性纖維化(cystic fibrosis)的遺傳性疾病。如今,在一項新的研究中,來自美國洛克菲勒大學的研究人員解析出這種蛋白的結構以及某些藥物如何與它結合,從而揭示了這些藥物的作用方式。
2022-01-10
囊性纖維化(CF)新藥!歐盟CHMP支持批準三聯療法Kaftrio與ivacaftor方案擴大適用人群:治療6-11歲兒童!
Vertex公司的目標是:讓全部的CF患者有藥可用。
2021-11-14